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首张人类诱导多能干细胞基因功能图谱绘就 助力复杂疾病精准治疗

时间:2026-07-16 09:56:55来源:互联网编辑:快讯

一项突破性研究为人类干细胞研究领域带来重要进展。科学家团队成功构建了首个人类诱导多能干细胞基因功能的全基因组图谱,这项成果发表在《自然·生物技术》期刊上。该图谱详细记录了单个基因如何调控人类干细胞的功能特性与身份特征,为复杂疾病研究提供了全新的虚拟细胞模型构建工具,有望推动个性化治疗方案的研发进程。

人类诱导多能干细胞具有独特的生物学特性,这类细胞通过成体细胞重编程获得,能够恢复胚胎样状态并具备分化为各类组织细胞的潜能,包括肌肉细胞、心肌细胞、皮肤细胞和骨细胞等。尽管科学家早已认识到其医学价值,但基因在这些干细胞中的具体作用机制长期未被完全破解。

研究团队采用CRISPR基因编辑技术展开系统性探索,对11692个表达基因进行逐一关闭操作,并分析这种干预对250余万个单细胞转录组产生的影响。通过整合海量实验数据,研究人员依据分子特征和功能相似性对基因与细胞组分进行分类,成功识别出此前未被发现的代谢调控基因和自我更新相关基因。

新图谱的构建过程意外发现了多个新型细胞调控因子,其中DBR1基因的功能验证尤为引人注目。实验证实该基因在RNA编辑过程中发挥核心调控作用,特别是主导腺苷向肌苷的转化过程。这类基础性发现为理解干细胞分化机制提供了关键线索。

该研究团队强调,这份开放获取的图谱将成为生物医学研究的重要公共资源。其设计理念类似于"假设生成器",既可作为探索特定基因功能的起点,又能帮助筛选具有治疗潜力的基因靶点。研究人员无需重复基础实验即可直接查询基因功能信息,从而显著提升研究效率。

这项成果不仅对基础科学研究具有重要价值,更为开发基因型-表型预测工具提供了关键数据支撑。相关计算模型和人工智能系统的构建将加速遗传学研究进程,帮助科学家更精准地解析基因与疾病之间的复杂关联。

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